Препарат полного цикла для лечения болезни Фабри выпустили в Подольске
:format(webp)/YXJ0aWNsZXMvaW1hZ2UvMjAyNS8yL2FydGljbGVzaW1hZ2UyMDI1MjI2MDNiNjU4LTdhMTAtNDQwNi04NWY4LWYzYWVjNzEyOTFhZS1kYzFlbDQ3LmpwZw.webp?w=1920)
Первый пациент с орфанной болезнью Фабри начал принимать препарат, созданный в Подольске. Отечественные ученые наладили производство «Фабагала» полного цикла по программе импортозамещения.
Первая партия препарата «Фабагал» (агалсидаза бета) выпущена на российский рынок в феврале. Ученые настроили производство полного цикла, включая субстанцию на основе клеточной линии. Проект реализовала компания «Петровакс Фарм» совместно с НИЦЭМ им. Н. Ф. Гамалеи.
Это первый случай в истории российской медицины, когда была налажена полная производственная линия препарата для лечения редкой болезни. Ее применение поможет обеспечить лекарством в два раза больше пациентов благодаря заниженной стоимости.
Заболевание Фабри вызвано дефицитом фермента альфа-галактозидазы. Оно передается по наследству, приводит к накоплению липидов в клетках и поражению жизненно важных органов. Без должного лечения пациенты сталкиваются с тяжелыми заболеваниями, в том числе патологиями сердца, почечной недостаточностью и инсультами.
«Уже к 40 годам пациенты с болезнью Фабри имеют инвалидизирующие осложнения, которые могут привести к преждевременной смерти, часто в результате инфаркта, инсульта или почечной недостаточности. Ферментозаместительная терапия им жизненно необходима, чтобы замедлить прогрессирование болезни и снизить риск преждевременной смерти», — отметил доктор медицинских наук профессор главный кардиолог Минздрава Рязанской области Евгений Филиппов.
«Фабагал» применяют в лечебной практике более 10 лет. В России его зарегистрировали в 2023 году, а выпуск лекарства отечественного производства позволил сократить стоимость терапии на 40%.
Компания «Петровакс Фарм» объявила о регистрации лекарства в декабре 2024 года. Проект по глубокой локализации орфанного препарата, включая биосинтез субстанции, в России завершен в партнерстве с НИЦЭМ им. Н. Ф. Гамалеи. Реализация «Фабагала» соответствует достижению показателей Стратегии развития здравоохранения в России и обеспечению лекарственной безопасности страны.
«Очень важно, чтобы пациенты имели постоянный доступ к лечению, от которого зависит их жизнь. Появление орфанного отечественного препарата, в особенности его производство по полному циклу, — это дополнительные гарантии доступности терапии для всех российских пациентов, которые в ней нуждаются», — отметил сопредседатель Всероссийского союза пациентов Юрий Жулев.
:format(webp)/YXJ0aWNsZXMvaW1hZ2UvMjAyNS8yL2FydGljbGVzaW1hZ2UyMDI1Mjg2ZjUxM2Q0LTI3ZjctNGI3Mi05NTAxLTlhNDMzNmQ4ZmMxNy1oaTlkeWhsX0JFcmhJUFYuanBn.webp?w=1920)
Сейчас в России только 65% пациентов с болезнью Фабри получают лечение. По оценкам специалистов, диагноз установлен лишь у 15% людей с такой генетической предрасположенностью. Скрининг родственников и людей в зоне риска позволит повысить выявляемость, потому как на первом месте среди причин смерти стоят заболевания сердца. От этого недуга умирают 34% мужчин и 57% женщин.
Поэтому в 2024 году Медико-генетический научный центр имени Бочкова совместно с компанией «Петровакс Фарм» запустил федеральную программу кардиологического скрининга болезни Фабри. Врачи из любого лечебного учреждения в России могут бесплатно заказать молекулярно-генетический анализ для своего пациента при наличии у него факторов риска, позвонив по телефону горячей линии: 8 (800) 511-87-66. В рамках проекта уже протестированы порядка 300 пациентов, из них у четырех болезнь Фабри подтвердилась.
«Петровакс Фарм» — российская компания, активно инвестирующая в научные исследования и разработки. Портфель компании включает оригинальные препараты, биоаналоги и брендированные дженерические лекарственные средства полного цикла разработки. Стратегия развития направлена на обеспечение пациентов вакцинами и препаратами для профилактики и лечения инфекционных, онкологических и орфанных заболеваний. Мощности компании позволяют выпускать более 160 миллионов доз препаратов в год. Все они соответствуют стандартам GMP ЕАЭС и ЕС. «Петровакс» реализует более 10 международных проектов с ведущими фармацевтическими компаниями Pfizer, Abbott, ISU ABXIS, Adimmune и другими. «Петровакс» — крупнейший производитель лекарственных препаратов.
«Фабагал» предназначен для взрослых и детей старше восьми лет. Его терапия позволяет улучшить качество жизни и продлить ее на 5-7 лет. В Южной Корее его стали применять с 2014 года.
:format(webp)/YXJ0aWNsZXMvaW1hZ2UvMjAyNS8yL2FydGljbGVzaW1hZ2UyMDI1MnNuaW1vay1la3JhbmEtMjAyNS0wMi0yNy0xNjU1NDItZm9tbW83eS5wbmc.webp?w=1920)
:format(webp)/YXJ0aWNsZXMvaW1hZ2UvMjAyNS8yLzIwMDAwOTg1MTUtMC0xLTI4NzgtMTYyMC0xOTIweDAtODAtMC0wLTI1NGMwZjE4MDU0ZDYyNmRiZTVmMjc1NWIzMjdmNzlkLmpwZw.webp?w=1920)
:format(webp)/YXJ0aWNsZXMvaW1hZ2UvMjAyNS8yL2FydGljbGVzaW1hZ2UyMDI1MnBob3RvLTIwMjUtMDItMjctMTUtMzQtMDUtNS1hbGJhaHM3LmpwZw.webp?w=1920)
:format(webp)/YXJ0aWNsZXMvaW1hZ2UvMjAyNS8yL2FydGljbGVzaW1hZ2UyMDI1MnBob3RvLTIwMjUtMDItMjQtMTQtMjItNTAtYTQwa2RmbC5qcGc.webp?w=1920)
:focal(0.48:0.65):format(webp)/YXJ0aWNsZXMvaW1hZ2UvMjAyNS8yLzIwMjUwMjI2LWZhYS1zMTUyLTIzMy5qcGc.webp?w=1920)